Po raz pierwszy w historii do krwi pacjentów cierpiących na genetyczną chorobę naukowcy podali lek działający na bazie techniki CRISPR, która pozwala modyfikować geny. Na sprawdzenie, czy udało się złagodzić objawy, trzeba będzie poczekać nawet kilka miesięcy, jednak terapia zdaniem badaczy wydaje się wyjątkowo obiecująca.